Фармакодинамика
Рекомбинантная человеческая N-ацетилгалактозамин-4-сульфатаза, средство для ферментозаместительной терапии.
В качестве экзогенного фермента за счет связывания олигосахаридной цепи проникает в лизосомы и усиливает катаболизм гликозаминогликана.
Фармакокинетика
После внутривенного введения в дозе 1 мкг/кг 1 раз в неделю максимальная концентрация в плазме крови составляет 0,8 мкг/мл.
Период полувыведения составляет 9 минут.
Показания
Применяется в составе комплексной терапии мукополисахаридоза VI типа при синдроме Марото-Лами.
МКБ-10IV.E70-E90.E76 Нарушения обмена гликозаминогликанов
Противопоказания
Индивидуальная непереносимость.
С осторожностью
Беременность и лактация.
Беременность и лактация
Рекомендации по FDA - категория С. Применяется при беременности и в период лактации в тех случаях, когда предполагаемый эффект превосходит риск для плода и грудного ребенка.
Способ применения и дозы
Внутривенно по 1 мг/кг 1 раз в неделю.
Высшая суточная доза: 1 мг/кг.
Высшая разовая доза: 1 мг/кг.
Побочные эффекты
Центральная и периферическая нервная система: головная боль.
Дыхательная система: кашель.
Пищеварительная система: диарея, боли в животе.
Костно-мышечная система: артралгия.
Органы чувств: средний отит.
Аллергические реакции.
Передозировка
В процессе инфузии бронхоспазм, апноэ, респираторный дистресс, крапивница на лице.
Лечение симптоматическое, прекращение инфузии.
Взаимодействие
Клинически значимых взаимодействий не описано.