Фармакодинамика
Гидролизует 2-сульфатные эфиры, являющиеся промежуточными продуктами расщепления гликозаминогликанов (дерматансульфата и гепарансульфата) в лизосомах различных типов клеток, что приводит к интернализации фермента, нацеленного на внутриклеточные лизосомы, и последующему катаболизму аккумулирующих гликозаминогликанов.
Фармакокинетика
После внутривенного введения в течение 1 часа в дозе 0,15 мг/кг максимальная концентрация в плазме крови составляет 1,5 мкг/мл.
Период полувыведения составляет 44 минуты.
Показания
Применяется для заместительной ферментотерапии примукополисахаридозе 2-го типа (синдроме Хантера).
МКБ-10IV.E70-E90.E76 Нарушения обмена гликозаминогликанов
Противопоказания
Индивидуальная непереносимость, детский возраст до 5 лет.
С осторожностью
Возраст свыше 60 лет.
Беременность и лактация
Рекомендации по FDA - категория С. Противопоказан при беременности и в период лактации.
Способ применения и дозы
Внутривенно капельно в течение 1 часа, по 500 мкг/кг массы тела 1 раз в неделю.
Высшая суточная доза: 500 мкг/кг.
Высшая разовая доза: 500 мкг/кг.
Побочные эффекты
Центральная и периферическая нервная система: головная боль.
Дыхательная система: кашель.
Пищеварительная система: диарея, боли в животе.
Костно-мышечная система: артралгия.
Органы чувств: средний отит.
Аллергические реакции.
Передозировка
В процессе инфузии бронхоспазм, апноэ, респираторный дистресс, крапивница на лице.
Лечение симптоматическое, прекращение инфузии.
Взаимодействие
Клинически значимых взаимодействий не описано.