Фармакодинамика
Аналог глюкоцереброзидазы - дефицитного фермента при Болезни Гоше 1-го типа. Катализирует гидролиз глюкоцереброзида до глюкозы и церамида, предотвращая скопление глюкоцереброзида в лизосомах, что приводит к увеличению печени и селезенки, развитию анемии и тромбоцитопении.
Фармакокинетика
После внутривенного введения период полувыведения составляет 18-29 минут. Элиминация почками.
Показания
Применяется для лечения болезни Гоше 1-го типа в качестве средства для ферментозаместительной терапии.
МКБ-10IV.E70-E90.E75.2 Другие сфинголипидозы
Противопоказания
Возраст до 2-х лет, тяжелая почечная и печеночная недостаточность, индивидуальная непереносимость.
С осторожностью
Беременность и лактация, гиперчувствительность.
Беременность и лактация
Рекомендации по FDA - категория не определена. Применяется с осторожностью, в случаях, когда ожидаемый эффект превышает риск для плода и новорожденного.
Способ применения и дозы
Внутривенно капельно, медленно в течение 60-120 минут со скоростью не выше 2,2 мл/мин, по 60 Ед/кг массы тела каждые 2 недели.
Высшая суточная доза: 60 Ед/кг.
Высшая разовая доза: 60 Ед/кг.
Побочные эффекты
Центральная и периферическая нервная система: головная боль, головокружение.
Дыхательная система: фарингит, ринорея.
Сердечно-сосудистая система: артериальная гипертензия, приливы.
Пищеварительная система: тошнота, рвота.
Костно-мышечная система: артралгия, боли в пояснице.
Органы чувств: помутнение зрения, слезотечение.
Дерматологические реакции: сыпь, зуд.
Репродуктивная система: снижение либидо.
Аллергические реакции.
Передозировка
Случаи передозировки не описаны.
Лечение симптоматическое.
Взаимодействие
Клинически значимых взаимодействий не описано.