Миглустат

Фармакодинамика

Ингибирует синтазу глюкозилцерамида, что приводит к снижению количества субстрата при болезни Гоше и Ниманна-Пика. В результате при болезни Гоше 1-го типа не происходит скапливания глюкозилцерамида в лизосомах, что приводит к патологическим изменениям во многих органах. При болезни Ниманна-Пика снижается количество гликосфинголипидов в глиальных клетках и нейронах.

Фармакокинетика

После приема внутрь быстро и полностью абсорбируется в желудочно-кишечном тракте. Максимальная концентрация в плазме крови достигается через 2 часа. Не связывается с белками плазмы. Проникает через гематоэнцефалический и плацентарный барьер, обнаруживается в грудном молоке.

Метаболизм в печени.

Период полувыведения составляет 6-7 часов. Элиминация почками, до 80 % в неизмененном виде.

Показания

Применяется для лечения болезни Гоше 1-го типа при среднетяжелом и легком течении или невозможности проведения ферментозаместительной терапии. Используется при прогрессировании неврологической симптоматики у пациентов с болезнью Ниманна-Пика.

IV.E70-E90.E75.2   Другие сфинголипидозы

VI.G60-G64.G63.3*   Полиневропатия при других эндокринных болезнях и нарушениях обмена веществ (Е00-Е07+, Е15-Е16+, Е20-Е34+, Е70-Е89+)

Противопоказания

Тяжелая почечная и печеночная недостаточность, индивидуальная непереносимость, детский возраст до 4-х лет.

С осторожностью

Почечная и печеночная недостаточность легкой степени тяжести, гиперчувствительность.

Беременность и лактация

Рекомендации по FDA - категория С. Противопоказан при беременности и в период лактации.

Способ применения и дозы

Применение у детей

Противопоказан до четырехлетнего возраста.

До 12 лет доза рассчитывается в зависимости от площади поверхности тела.

Взрослые

Внутрь по 200 мг 3 раза в сутки.

Высшая суточная доза: 200 мг.

Высшая разовая доза: 600 мг.

Побочные эффекты

Центральная и периферическая нервная система: тремор, периферическая нейропатия, амнезия, головная боль, головокружение, депрессия, бессонница.

Система кроветворения: тромбоцитопения.

Пищеварительная система: анорексия, метеоризм, диарея, тошнота, рвота, запор, диспепсические явления, снижение массы тела.

Костно-мышечная система: миастения, мышечные спазмы.

Репродуктивная система: снижение либидо.

Аллергические реакции.

Передозировка

Случаи передозировки не описаны.

Лечение симптоматическое.

Взаимодействие

Не описано.