Лекарственная форма
Таблетки диспергируемые.Состав
Одна таблетка содержит:активное вещество: сапроптерина дигидрохлорид - 100 мг.вспомогательные вещества: аскорбиновая кислота - 2,30 мг, натрия стеарилфумарат -9.00 мг, коповидон - 30,00 мг, маннитол - 119,65 мг, кросповидон - 36,00 мг, рибофлавин - 0,05 мг, кремния диоксид коллоидный - 3,00 мг.Описание
Круглые плоские таблетки от белого до почти белого цвета, с тиснением "11" на одной стороне и риской на другой.Фармакотерапевтическая группа
Ферментопатий наследственных средство лечения.АТХ
A.16.A.X Прочие препараты для лечения заболеваний ЖКТ и нарушений обмена веществ
A.16.A.X.07 Сапроптерин
Фармакодинамика
Гиперфенилаланинемия (ГФА) определяется как патологическое повышение концентрации фенилаланина в крови. Это состояние обычно вызывается аутосомно-рецессивными мутациями генов, кодирующих, в случае фенилкетонурии (ФКУ), фермент фенилаланингидроксилазу, а в случае болезней нарушения обмена тетрагидробиоптерина (ВН4), ферменты, участвующие в биосинтезе или регенерации 6R-тетрагидробиоптерина (6R-BH4). Недостаточность ВН4 определяется рядом нарушений, возникающих в результате мутаций или делений в генах, кодирующих какой-либо из пяти ферментов, отвечающих за биосинтез или рециркуляцию ВН4. Кроме того, у пациентов с нарушениями обмена ВН4 в дополнение к нарушению функции фенилаланингидроксилазы нарушается активность триптофангидроксилазы и тирозингидроксилазы, также синтазы оксида азота.Сапроптерин - это искусственно синтезированный эквивалент природного 6R- ВН4, который является кофактором гидроксилаз для фенилаланина, тирозина и триптофана. Обоснование применения препарата Эфкурия® у пациентов с ФКУ, чувствительных к терапии тетрагидробиоптерином, заключается в восстановлении активности поврежденной фенилаланингидроксилазы и, следовательно, в усилении или восстановлении окислительного метаболизма фенилаланина до уровня, достаточного для снижения или удержания его концентрации в крови, в предотвращении или ослаблении дальнейшего накопления фенилаланина, а также к увеличению толерантности к фенилаланину, поступающему с пищей. Обоснованием назначения препарата Эфкурия® у пациентов с болезнями нарушения обмена тетрагидробиоптерина является восполнение недостатка ВН4 и, таким образом, восстановление активности фенилаланингидроксилазы, триптофангидроксилазы, тирозингидроксилазы и синтазы оксида азота.Фармакокинетика
АбсорбцияПосле приема внутрь растворенной в воде таблетки Эфкурия® активный компонент препарата - сапроптерин абсорбируется в желудочно-кишечном тракте, при этом максимальная концентрация в плазме крови (Cmax) достигается через 3-4 часа с момента приема препарата. Скорость и степень абсорбции сапроптерина зависит от типа принимаемой с ним пищи. Высококалорийная пища с высоким содержанием жиров усиливает абсорбцию сапроптерина, по сравнению с приемом препарата натощак, что через 4-5 ч после приема приводит к повышению его Cmax, в среднем, на 40-85%. РаспределениеСапроптерин преимущественно распределяется в почках, надпочечниках и печени. МетаболизмСапроптерина дигидрохлорид метаболизируется, главным образом, в печени до дигидробиоптерина и биоптерина. Поскольку сапроптерина дигидрохлорид является искусственно синтезированным аналогом 6R-BH4, то вполне обоснованно можно ожидать, что он метаболизируется тем же путем, что и природный 6R-BH4. Фолиевая кислота и витамин В12 может повышать уровень ВН4.ВыведениеПосле перорального приема большая часть препарата выводится через кишечник, и только малая его часть - почками.Показания
Гиперфенилаланинемия у взрослых и детей с фенилкетонурией или нарушением обмена тетрагидробиоптерина (в комбинации с диетой).Противопоказания
Противопоказания:- Повышенная чувствительность к сапроптерину или любому другому компоненту препарата;- Период грудного вскармливания.С осторожностью
Предрасположенность к судорогам.Пожилой возраст (старше 65 лет).Почечная или печеночная недостаточность.Беременность и детский возраст до 4-х лет.Одновременный прием с леводопой, ингибиторами дигидрофолатредуктазы (в т.ч. метотрексат, триметоприм), вазодилататорами, в т.ч. при местном применении (нитроглицерин, изосорбида динитрат, натрия нитропруссид, молсидомин, ингибиторы фосфодиэстеразы 5 типа, миноксидил).Беременность и лактация
БеременностьПодтвержденных данных клинических исследований применения препарата Эфкурия® при беременности нет. В экспериментальных исследованиях на животных прямых или опосредованных неблагоприятных эффектов на развитие эмбриона и плода, а также на родовую деятельность и постнатальное развитие не обнаружено. У крыс после внутривенного введения радиоактивно меченного сапроптерина, радиоактивная метка определяется в тканях плода.Необходимо строго контролировать концентрацию фенилаланина в крови женщин, страдающих данным заболеванием и планирующих беременность, как до наступления беременности, гак и всем ее протяжении. В противном случае, недостаточно строгий контроль концентрации фенилаланина может привести к опасным последствиям, как для матери, так и для плода. Контролируемое врачом ограничение поступления фенилаланина с пищей до начала и во время беременности является средством первого выбора при лечении этих пациенток.Вопрос о назначении препарата Эфкурия® беременной женщине должен рассматриваться только в том случае, если строгое соблюдение диеты не обеспечивает адекватного снижения концентрации фенилаланина в крови. Препарат следует назначать беременным женщинам с осторожностью.Грудное вскармливаниеПри внутривенном введении у крыс было выявлено, что биоптерин (один из продуктов метаболизма сапроптерина) экскретируется с молоком. Однако, при пероральном введении сапроптерина дигидрохлорида крысам в дозе 10 мг/кг повышения концентрации общего биоптерина как в тканях плода, так и в молоке самок не отмечалось. Подтвержденные данные клинических исследований о поступлении сапроптерина или его метаболитов в грудное молоко женщин отсутствуют. Поэтому препарат Эфкурия® не рекомендуется применять в период грудного вскармливания.Побочные эффекты
Частота побочных эффектов: очень часто (≥ 1/10), часто (≥ 1/100 до <1/10), нечасто (≥ 1/1000 до <1/100), редко (≥ 1/10000 до <1/1000), очень редко (< 1/10000), частота не установлена (в настоящее время данные о распространенности побочных реакций отсутствуют).В клинических исследованиях примерно у 35% из 579 пациентов, получавших препарат Сапроптерин (в дозах 5-20 мг/кг массы тела в день), отмечались побочные реакции. Наиболее часто наблюдались головная боль и ринорея.Со стороны нервной системы: очень часто - головная боль.Со стороны дыхательной системы, органов грудной клетки и средостения: очень часто -ринорея, часто - фаринголарингеальная боль, заложенность носа, кашель.Со стороны желудочно-кишечного тракта: часто - диарея, рвота, боль в животе.Со стороны обмена веществ и питания: часто - гипофенилаланинемия.После прекращения приема препарата Эфкурия® может отмечаться синдром "отмены", который проявляется повышением концентрации фенилаланина в крови выше первоначальных значений.Встречалось несколько случаев реакций гиперчувствительности (включая серьезные аллергические реакции) и сыпь при применении препарата.Форма выпуска/дозировка
Таблетки диспергируемые, 100 мг.Упаковка
По 30, 60 или 120 таблеток во флаконах из полиэтилена высокой плотности, укупоренные завинчивающейся крышкой из полипропилена, снабженной устройством для защиты от вскрытия флакона детьми. Во флаконы помещают контейнер из полипропилена с силикагелем и спираль из полиэфира.По 1 флакону вместе с инструкцией по применению помещают в пачку картонную.Условия хранения
При температуре не выше 25 °С.Хранить в недоступном для детей месте.Срок годности
Не использовать после истечения срока годности, указанного на упаковке.2 года.Условия отпуска из аптек
По рецептуРегистрационный номер
ЛП-003907Дата регистрации
17.10.2016Дата окончания действия
17.10.2021Дата обновления информации
2016-11-10